Mengapa FDA Meluluskan Ubat Asma Untuk Mengubati Gangguan Darah Langka

Roger Harris / Perpustakaan Foto Sains / Getty Images

Pengambilan Utama

• FDA meluluskan Nucala, ubat asma yang teruk, untuk merawat sekumpulan gangguan darah yang jarang disebut HES.
• Ini adalah rawatan baru pertama yang diluluskan untuk HES dalam lebih dari satu dekad.
• Dalam percubaan klinikal, 50% lebih sedikit pesakit yang menerima Nucala mengalami suar HES berbanding pesakit yang menerima plasebo.

Ubat yang digunakan secara tradisional untuk merawat asma yang teruk telah disetujui untuk sindrom hypereosinophilic (HES), menjadikannya ubat pertama yang diluluskan untuk merawat kumpulan gangguan darah yang jarang berlaku dalam hampir 14 tahun.

Pada 25 September, Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) meluluskan Nucala (mepolizumab) untuk rawatan HES pada orang 12 dan lebih tua. Secara khusus, Nucala ditunjukkan untuk mereka yang telah mengalami HES selama enam bulan atau lebih.

Apa itu Sindrom Hypereosinophilic?

Gangguan darah HES dicirikan oleh tahap eosinofil yang tinggi, yang merupakan sel darah putih yang melawan penyakit. Menurut American Academy of Allergy Asthma & Immunology, kebanyakan orang yang sihat mempunyai kurang daripada 500 eosinofil / mikroliter dalam darah mereka. Tetapi orang dengan HES biasanya mempunyai lebih dari 1,500 eosinofil / mikroliter dalam darah mereka tanpa sebab yang dapat dikenal pasti.

Eosinofil tambahan ini dapat masuk ke organ seperti kulit, paru-paru, jantung dan sistem saraf, menyebabkan keradangan dan akhirnya menyebabkan disfungsi organ.

Gejala HES bergantung pada bahagian badan yang terjejas. Sekiranya HES mempengaruhi kulit anda, anda mungkin mengalami simptom seperti eksim dan gatal-gatal. Sekiranya HES mempengaruhi paru-paru anda, gejala mungkin termasuk batuk, sesak nafas, dan mengi.

Bagaimana Nucala Boleh Membantu

Sekiranya asma teruk, Nucala berfungsi dengan mencegah pembentukan berlebihan eosinofil, yang menyebabkan radang saluran udara. Ia melakukan ini dengan mengikat protein yang bertanggungjawab untuk peraturan eosinofil yang disebut interleukin (IL-5), menyekat IL-5 daripada mengikat reseptor di dalam badan.

Kerana eosinofil juga dikaitkan dengan HES, para penyelidik tertanya-tanya apakah Nucala dapat membantu. Dan hasil kajian 2019 yang dilakukan oleh syarikat farmaseutikal GSK menunjukkan bahawa ia boleh.

"Mepolizumab [Nucala] dianggap berfungsi dengan mengurangi kadar eosinofil darah, dan bukti menunjukkan ia berpotensi sebagai pilihan rawatan yang disasarkan untuk pelbagai penyakit radang yang disebabkan oleh eosinofil yang meningkat," Gerald Gleich, MD, ahli alergi, imunologi dan pakar HES dengan University of Utah, kata dalam satu pernyataan yang berkaitan dengan kajian itu. "Data-data ini sangat menjanjikan dan harus memberikan harapan bagi pesakit yang terkena penyakit ini yang jarang berlaku yang disebabkan oleh keradangan eosinofilik," tambahnya, menjelaskan HES.

Dalam kajian rawak, buta ganda, 108 peserta menerima suntikan Nucala atau plasebo setiap empat minggu selama 32 minggu sebagai tambahan kepada standard rawatan penjagaan. Walaupun 56% kumpulan plasebo mengalami suar HES selama 8 bulan kajian, hanya 28% kumpulan Nucala mengalami suar.

HES biasanya dirawat dengan steroid atau kemoterapi, yang terakhir boleh memberi kesan sampingan yang ketara. Sebilangan pesakit HES yang dirawat dengan Nucala melaporkan hanya kesan sampingan ringan, termasuk jangkitan saluran pernafasan atas dan sakit pada bahagian ekstrem.

Apa Ini Bermakna Untuk Anda

Nucala mungkin lebih berkesan dan mempunyai kesan sampingan yang lebih sedikit daripada rawatan HES semasa. Sekiranya anda hidup dengan salah satu gangguan darah ini, pertimbangkan untuk bertanya kepada doktor anda mengenai Nucala.