FDA Meluluskan Gabungan Dadah Baru untuk Merawat Leukemia Myeloid Akut

FatCamera / Getty Images

Pengambilan Utama

• Banyak orang dewasa yang lebih tua dengan leukemia myeloid akut (AML) tidak dapat menerima rawatan kemoterapi agresif tradisional kerana ketoksikannya.
• Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) telah meluluskan penggunaan ubat baru dalam kombinasi dengan salah satu rawatan standard untuk AML.
• Terapi baru boleh menjadi pilihan bagi pesakit AML yang tidak dapat menerima kemoterapi intensif.

Pada 16 Oktober, Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) memberikan kelulusan berkala kepada venetoclax, ubat baru, dalam kombinasi dengan rawatan standard lain untuk merawat pesakit dengan leukemia myeloid akut (AML). FDA pada awalnya memberikan ubat mempercepat kelulusan pada bulan November 2018. Kajian Ogos yang diterbitkan diJurnal Perubatan New Englandmendapati bahawa terapi dapat mengurangkan kematian pesakit sebanyak 34%.

Venetoclax harus digunakan bersama dengan azacitidine, decitabine, atau cytarabine dosis rendah (LDAC) untuk AML yang baru didiagnosis pada orang dewasa 75 tahun atau lebih tua, atau mereka yang mempunyai keadaan lain yang tidak membenarkan mereka menjalani kemoterapi intensif.

"Prognosis pada pesakit tua dengan AML yang tidak layak menerima kemoterapi intensif pada umumnya lemah, dan selama beberapa dekad terdapat pilihan rawatan yang terhad untuk pesakit-pesakit ini," Tony Lin, PharmD, pengarah saintifik kanan di AbbVie, syarikat yang menghasilkan venetoclax , memberitahu Verywell. "Persetujuan FDA kami baru-baru ini penting kerana data dari percubaan VIALE-A kami menunjukkan bahawa Venclexta (venetoclax) plus azacitidine dapat membantu pesakit AML yang baru didiagnosis, yang tidak memenuhi syarat untuk kemoterapi intensif, hidup lebih lama daripada yang dirawat dengan azacitidine sahaja."

Kelangsungan Hidup yang Lebih Baik

Kajian Ogos mengkaji keberkesanan dua pilihan rawatan pada 431 orang dewasa dari usia 49 hingga 91 dengan AML. Para calon belum menerima kemoterapi untuk diagnosis mereka dan tidak layak mendapat rawatan kemoterapi agresif kerana usia mereka atau keadaan perubatan yang wujud.

Satu kumpulan 145 pesakit menerima azacitidine, ubat pilihan yang ditetapkan untuk AML pada pesakit tua yang bukan calon ubat kemoterapi lain. 286 pesakit lain menerima azacitidine dengan venetoclax (Venclexta).

Pesakit yang dirawat dengan azacitidine sahaja mempunyai kadar kelangsungan hidup keseluruhan rata-rata 9.6 bulan. Pesakit yang menerima azacitidine dan venetoclax bersama-sama mempunyai kadar survival keseluruhan rata-rata 14.7 bulan.

Dari mereka yang mengambil azacitidine dan venetoclax bersama-sama, 36.7% mengalami remisi sepenuhnya, berbanding 17.9% mereka yang hanya mengambil azacitidine sahaja.

Apa Ini Bermakna Untuk Anda

Sekiranya anda atau orang yang dikasihi mempunyai AML dan bukan calon kemoterapi, kombinasi ubat yang diluluskan oleh FDA baru mungkin merupakan pilihan rawatan yang sesuai untuk anda. Bercakap dengan pakar onkologi anda mengenai apakah terapi baru itu sesuai untuk anda dan rancangan rawatan anda.

Venetoclax dan Azacitidine

Pada tahun 2016, venetoclax telah diluluskan oleh FDA untuk merawat leukemia limfositik kronik (CLL). Venetoclax adalah ubat pertama dalam kelas ubat-ubatan yang mengikat protein B-limfoma-B (BCL-2), yang membantu kanser sel bertahan. Ini menghalang protein daripada berinteraksi dengan sel barah, menyebabkan protein mati lebih cepat.

Gwen Nichols, MD

Ini bukan penawar, tetapi jika anda berumur 75 tahun dan hidup selama beberapa tahun lagi, itu adalah penukar permainan.

- Gwen Nichols, MD

FDA telah meluluskan venetoclax dalam kombinasi dengan dua ubat lain (decitabine atau cytarabine) untuk pesakit AML 75 tahun ke atas yang bukan calon kemoterapi tradisional.

Azacitidine adalah sejenis ubat kemoterapi yang dikenali sebagai agen demethylating.Ia mensasarkan sel dengan DNA barah yang tidak normal. Ia juga difikirkan untuk membantu sumsum tulang menghasilkan sel darah merah yang lebih normal, mengurangkan keperluan untuk pemindahan darah.

"Kemoterapi standard malangnya tidak begitu berkesan," kata Gwen Nichols, MD, ketua pegawai perubatan untuk Leukemia dan Lymphoma Society, kepada Verywell. "Walaupun rawatan awalnya berkesan, lebih dari 60 hingga 70% orang dewasa kambuh."

Ramai pesakit dengan penyakit jantung, penyakit buah pinggang, dan diabetes tidak dapat menjalani kemoterapi tradisional untuk AML.

Faedah Gabungan

Salah satu kelebihan gabungan azacitidine dan venetoclax adalah bahawa ia tidak perlu diberikan secara intravena di hospital. Venetoclax terdapat dalam pil yang boleh diminum. Ramai pesakit boleh menerima azacitidine sebagai suntikan, sama dengan insulin.

Tidak seperti kemoterapi, pesakit tidak memerlukan akses IV jangka panjang dan terdapat risiko komplikasi yang lebih rendah yang berkaitan dengan jangkitan atau kerosakan tapak IV.

"Pesakit tidak selalu harus tinggal di hospital untuk rawatan ini," kata Nichols. "Sering kali mereka boleh mendapatkan ubat mereka di rumah atau di tempat pesakit luar. Dari pandangan kualiti hidup, sangat berbeza. "

Bagi individu dengan AML yang bukan calon kemoterapi agresif tradisional, kombinasi ubat baru memberikan harapan.

"Ini bukan penawar, tetapi jika anda berumur 75 tahun dan hidup selama beberapa tahun lagi, itu adalah penukar permainan," kata Nichols. "Segala sesuatu yang menjauhkan kita dari racun tradisional adalah langkah ke arah yang benar."

Protokol rawatan belum mapan pada kanak-kanak dengan AML, tetapi Nichols mengatakan penyelidikan tambahan sedang dijalankan pada populasi yang lebih muda. "Idea bahawa venetoclax adalah ejen yang disasarkan adalah harapan," katanya. "Ini tidak bermaksud kita membuang kemoterapi kerana masih sangat berkesan, tetapi idea bahawa kita dapat melakukannya dengan lebih baik sangat mengasyikkan."