Ashish Kumar / EyeEm / Getty Images
Pengambilan Utama
- Pralsetinib (Gavreto) yang diluluskan oleh FDA, ubat perencat RET selektif, untuk kanser paru-paru sel kecil bukan positif RET (NSCLC) pada 4 September 2020, dan barah tiroid yang diubah RET pada 1 Disember 2020.
- Ubat ini, dan yang lain menyukainya, memberikan pilihan rawatan yang lebih disasarkan untuk pesakit dengan diagnosis ini.
- Bersedia peserta ujian klinikal dapat membentuk masa depan rawatan barah untuk orang lain.
Morgan Romero berusia 17 tahun ketika dia didiagnosis menderita barah tiroid papiler - jenis barah tiroid yang paling biasa, sering didiagnosis pada wanita di bawah usia 30 tahun. Walaupun barah tiroid tidak jarang dan sangat mudah dirawat, kes Romero dengan cepat menjadi rumit kerana sejauh mana barah itu merebak sambil tidak dikesan. Dan jika bukan kerana kemalangan kereta, ia akan tidak dapat dikesan lebih lama lagi.
"Saya berada di dalam kereta bersama ibu saya, dan tiba-tiba, seorang pemandu roda 18 berada di depan kami," kata Romero kepada Verywell, yang memperincikan kemalangan tahun 2012.
Romero tampaknya tidak mengalami cedera yang mengancam nyawa, tetapi kerana dia mengalami spina bifida, doktor bilik kecemasan khawatir akan kemungkinan cedera cambuk.
"Mereka melakukan banyak ujian dan berkata, 'Leher anda baik-baik saja, tetapi kami menemui bintik-bintik di paru-paru anda,'" katanya.
Diagnosis yang rumit
Romero berjumpa dengan pakar pulmonologi di kampung halamannya di Dallas, Texas, yang menentukan bahawa kawasan yang berkaitan adalah dari barah tiroid papillary yang telah menyebar ke paru-parunya.
Romero menjalani tiroidektomi, pembedahan membuang tiroid, dan rawatan iodin radioaktif untuk membunuh tisu tiroid yang tersisa di tubuhnya, namun ia tidak bertambah baik. Doktornya mengesyorkan rawatan di hospital, tetapi Romero tidak bersedia menerima rancangan itu.
"Tidak, saya terlalu muda untuk ini," ingat Romero memberitahu doktornya.
Vivek Subbiah, MD, yang merawat Romero, memberitahu Verywell bahawa adalah perkara biasa bagi pesakit yang lebih muda untuk tidak didiagnosis dengan jenis barah ini sehingga ia sampai pada tahap yang kemudian.
"Pada pesakit yang lebih muda, kita melihat barah muncul kemudian kerana mereka merasa sihat," katanya.
Dengan sokongan ibunya, Romero memutuskan untuk mencari kepakaran MD Anderson Cancer Center di Houston, Texas, pada tahun 2013. Pasukan endokrin pelbagai disiplin pakar mereka merawatnya dengan dua terapi berurutan, lenvatinib dan kemudian sorafenib. Mereka bekerja untuk beberapa waktu, tetapi akhirnya, barah Romero berkembang, dan dia menjadi agak sakit.
Romero dimasukkan ke hospital kerana radang paru-paru dan memerlukan pengudaraan mekanikal tiga kali pada Januari 2018. Berat badannya turun hingga 70 paun.
Kerana tumornya mempunyai sesuatu yang disebut mutasi RET, Romero mula mendapat perawatan dari Pusat Klinik Terapi Sasaran, jabatan percubaan klinikal MD Anderson.
Apakah Kanser Positif RET Fusion?
Dalam beberapa barah tiroid, perubahan spesifik dalam gen yang disusun semula semasa transfeksi (RET) menyebabkan sel membuat bentuk protein RET kinase yang tidak normal. Protein yang diubah ini mendorong pertumbuhan sel-sel kanser. Dalam beberapa kes, seperti Romero, sel-sel ini dapat menyebar ke paru-paru, tetapi tidak semua kanker paru-paru positif RET datang dari tiroid. Beberapa barah positif RET-fusion bermula di paru-paru.
Tumor positif fusi RET berlaku pada kira-kira 2% daripada kanser paru-paru sel kecil (NSCLC) dan kira-kira 10 hingga 20% kanser tiroid papillary, kata Subbiah.
Percubaan Klinikal Baru Memberi Harapan
"Ketika Morgan [memasuki percubaan klinikal kami] pada tahun 2018, dia sakit, dan dia merosot dengan cepat. Dia dimasukkan ke hospital berkali-kali kerana oksigen, dan dia mengalami masalah bernafas, ”kata Subbiah.
Subbiah dan pasukan rawatan MD Anderson merasakan bahawa Romero adalah calon yang tepat untuk ubat eksperimen yang disebut pralsetinib (Gavreto), perencat RET selektif, yang menunjukkan hasil yang menjanjikan dengan kanser tertentu.
Inhibitor RET menyerang protein RET pada barah tiroid dan barah paru-paru dengan mutasi gen RET.
Sebagai tambahan kepada pralsetinib, Food and Drug Administration (FDA) meluluskan selpercatinib (Retevmo), satu lagi perencat RET, pada 8 Mei 2020. Ubat ini diambil dari mulut sebagai kapsul , biasanya sekali atau dua kali sehari.
Setelah bertahun-tahun tanpa peningkatan, Romero ingin sekali mencuba ubat tersebut.
"Ketika saya keluar dari hospital dan dapat menelan, saya berkata 'Mari kita pergi ubat!'" Dia ingat.
Setelah berada di ventilator, Romero harus belajar menelannya lagi dan takut tersedak pil. Namun, dia mengatakan bahawa dia tetap optimis dengan peluangnya untuk bertambah baik.
"Morgan adalah salah satu pesakit barah tiroid papiler pertama yang mendaftar dalam percubaan ini," kata Subbiah. "Dia dan keluarganya sangat bermotivasi."
Kesan Sampingan Umum Penyekat RET
- Mulut kering
- Cirit-birit atau sembelit
- Tekanan darah tinggi
- Rasa penat
- Bengkak di tangan atau kaki
- Ruam
- Tahap gula darah tinggi
- Sakit otot dan sendi
- Sel darah putih rendah, sel darah merah, atau jumlah platelet darah
- Perubahan dalam ujian darah yang lain
Peluang Kedua dalam Hidup
Romero dan pasukan rawatannya menyedari tindak balas positif segera terhadap pralsetinib.
"Saya melakukannya dengan baik, dan saya tidak menghadapi masalah besar," kata Romero. "Saya lapar lagi. Rambut saya tumbuh semula. "
"Morgan mempunyai lebih banyak tenaga, kemampuannya untuk melakukan kegiatan kehidupan sehari-hari meningkat, dan dalam dua bulan, dia berhenti memerlukan oksigen," kata Subbiah. "Tumornya telah menyusut, dan secara klinis dia terlihat baik. Dia adalah orang yang berbeza. "
Romero terus mengambil pralsetinib setiap hari. Dia mengalami komplikasi kesihatan kerana spina bifida tetapi tidak memerlukan rawatan di hospital lagi kerana kesukaran bernafas. Pertumbuhan paru-parunya, sementara masih ada, tetap stabil.
Romero baru-baru ini memenuhi impiannya yang lama. Dia lulus dari kolej dengan ijazah sarjana muda dalam bidang psikologi.
Kepentingan Ujian Klinikal
Subbiah mengatakan bahawa pesakit dengan kanser yang jarang berlaku seperti Romero dapat memberi kesan besar dengan mengikuti ujian klinikal. Rawatan tradisional boleh menyebabkan kesan sampingan yang besar pada banyak pesakit, dan terapi yang lebih baru memberikan pilihan yang lebih baik. Tetapi satu-satunya cara untuk terapi yang lebih baru tersedia secara meluas adalah dengan menjalani ujian klinikal.
"Ujian klinikal adalah elemen penting dan asas dalam penemuan dan pengembangan rawatan ubat baru," kata Subbiah. "Ujian klinikal adalah prasyarat oleh FDA sebelum produk baru dapat 'diluluskan oleh FDA' dan dibawa ke pasaran. Kelulusan FDA membuka pintu bagi banyak pesakit yang tidak dapat datang ke pusat barah besar. Morgan memungkinkan untuk pesakit sebenar di dunia nyata untuk mendapatkan akses kepada ubat ini, "
Subbiah juga menganjurkan ujian saringan molekul yang lebih kerap, yang membantu mengenal pasti jenis kanser yang jarang dirawat dengan terapi lanjutan yang lebih baru.
"Ujian molekul semakin biasa dan tersedia, tetapi masih tidak standard," kata Subbiah."Pesakit harus menganjurkan ujian molekul, terutama jika diagnosisnya jarang terjadi, barah telah merebak, atau tidak ada banyak pilihan perawatan. Makmal memegang sampel, jadi mungkin untuk meminta ujian molekul. Kanser juga boleh berubah ketika merebak, jadi ada baiknya meminta pengujian molekul pada sampel biopsi baru dari laman metastatik. "
-and-std-risk.jpg)
