Satu-satunya terapi kuratif untuk myelofibrosis primer (PMF) adalah pemindahan sel stem, namun terapi ini hanya disyorkan untuk pesakit berisiko tinggi dan menengah sahaja. Walaupun dalam kumpulan ini, usia dan keadaan perubatan lain dapat meningkatkan risiko yang berkaitan dengan pemindahan secara signifikan menjadikannya terapi yang kurang ideal. Selain itu, tidak semua orang dengan PMF berisiko tinggi dan menengah akan mempunyai penderma transplantasi sel induk yang sesuai (saudara sepadan atau penderma yang tidak berkaitan). Sebaiknya orang dengan PMF berisiko rendah menerima rawatan yang bertujuan untuk mengurangkan gejala yang berkaitan dengan penyakit ini.
Thomas Barwick / Kreatif RM / Getty Images
Mungkin doktor anda telah menasihatkan bahawa pemindahan bukan pilihan terbaik untuk anda, atau tidak ada penderma yang sesuai, atau anda tidak bertoleransi dengan terapi lini pertama yang lain untuk PMF. Secara semula jadi, soalan seterusnya anda mungkin - pilihan rawatan lain yang tersedia? Nasib baik, terdapat banyak kajian berterusan yang berusaha mencari pilihan rawatan tambahan. Kami akan mengkaji sebilangan ubat ini secara ringkas.
Inhibitor JAK2
Ruxolitinib, perencat JAK2, adalah terapi sasaran pertama yang dikenal pasti untuk PMF. Mutasi dalam gen JAK2 telah dikaitkan dengan perkembangan PMF.
Ruxolitinib adalah terapi yang sesuai untuk orang dengan mutasi ini yang tidak dapat menjalani transplantasi sel induk. Nasib baik, ia terbukti bermanfaat walaupun pada orang yang tidak mempunyai mutasi JAK2. Terdapat penyelidikan yang sedang dijalankan untuk mengembangkan ubat serupa (penghambat JAK2 lain) yang dapat digunakan dalam rawatan PMF serta menggabungkan ruxolitinib dengan ubat lain.
Momelotinib adalah perencat JAK2 lain yang sedang dikaji untuk rawatan PMF. Kajian awal menunjukkan bahawa 45% orang yang menerima momelotinib mengalami penurunan ukuran limpa. Kira-kira separuh daripada orang yang dikaji mengalami peningkatan dalam anemia mereka dan lebih daripada 50% dapat menghentikan terapi transfusi. Thrombocytopenia (bilangan platelet rendah) boleh berkembang dan dapat membatasi keberkesanannya. Momelotinib akan dibandingkan dengan ruxolitinib dalam kajian fasa 3 untuk menentukan peranannya dalam rawatan PMF.
Pada bulan Ogos 2019, FDA meluluskan fedratinib untuk rawatan orang dewasa dengan MF menengah-2 atau berisiko tinggi.
Dadah Imunomodulator
Pomalidomide adalah ubat imunomodulator (ubat-ubatan yang mengubah sistem imun). Ia berkaitan dengan thalidomide dan lenalidomide. Secara umum, ubat-ubatan ini diberikan dengan prednison (ubat steroid).
Thalidomide dan lenalidomide telah dikaji sebagai pilihan rawatan pada PMF. Walaupun kedua-duanya menunjukkan kebaikan, penggunaannya sering dibatasi oleh kesan sampingan. Pomalidomide dikembangkan sebagai pilihan yang kurang toksik. Beberapa pesakit mengalami peningkatan dalam anemia tetapi tidak ada kesan yang terlihat pada ukuran limpa. Memandangkan faedah terhad ini, ada kajian berterusan yang bertujuan untuk menggabungkan pomalidomide dengan agen lain seperti ruxolitinib untuk rawatan PMF.
Ubat Epigenetik
Ubat epigenetik adalah ubat yang mempengaruhi ekspresi gen tertentu daripada mengubahnya secara fizikal. Satu kelas ubat ini adalah agen hipometilasi, yang merangkumi azacitidine dan decitabine. Ubat-ubatan ini digunakan untuk merawat sindrom myelodysplastic. Kajian yang melihat peranan azacitidine dan decitabine berada pada tahap awal. Ubat-ubatan lain adalah perencat histone deacetlyase (HDAC) seperti givinostat dan panobinostat.
Everolimus
Everolimus adalah ubat yang dikelaskan sebagai perencat mTOR kinase dan imunosupresan. FDA (Pentadbiran Makanan dan Dadah) diluluskan untuk rawatan beberapa jenis barah (payudara, karsinoma sel ginjal, tumor neuroendokrin, dll.) Dan untuk mencegah penolakan organ pada orang yang telah menerima pemindahan organ (hati atau ginjal). Everolimus diambil secara lisan. Kajian awal menunjukkan bahawa ia dapat mengurangkan gejala, ukuran limpa, anemia, jumlah platelet dan jumlah sel darah putih.
Imetelstat
Imetelstat telah dikaji dalam beberapa jenis barah dan myelofibrosis. Dalam kajian awal, ia menyebabkan pengampunan (tanda-tanda dan gejala PMH yang sudah meninggal) pada beberapa orang dengan PMF berisiko menengah atau tinggi.
Sekiranya anda tidak bertindak balas terhadap rawatan lini pertama, mendaftar dalam percubaan klinikal dapat memberi anda akses kepada terapi baru. Pada masa ini, terdapat lebih daripada 20 percubaan klinikal yang menilai pilihan rawatan untuk orang dengan myelofibrosis. Anda boleh membincangkan pilihan ini dengan doktor anda.
.jpg)
