Willie B. Thomas / Getty Images
KEMASKINI
Pada 6 November, panel pakar luar FDA menyimpulkan bahawa data klinikal tidak menyokong persetujuan ubat Biogen's Alzheimer, aducanumab. Sepuluh daripada 11 panelis memilih bahawa data yang diberikan oleh Biogen tidak cukup untuk menunjukkan aducanumab dapat memperlambat penurunan kognitif pada orang dengan Alzheimer.
Sekarang FDA mesti menentukan sama ada mereka akan meneruskan penggunaan ubat tersebut.
Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) merancang untuk bertemu dengan panel pakar pada awal November untuk membantu menentukan apakah ubat kontroversial untuk mengubati penyakit Alzheimer harus disetujui untuk penggunaan pengguna. Ubat itu, yang dikenali sebagai aducanumab, dikaji dalam ujian klinikal tahun lalu yang dihentikan. Pembuat ubat itu, Biogen, kemudian mengeluarkan data yang menunjukkan bahawa ubat tersebut sebenarnya berkesan untuk memperlambat perkembangan penyakit Alzheimer.
Jawatankuasa pakar akan bersidang melalui platform persidangan dalam talian pada 6 November, tetapi bahan latar dan persembahan pra-rakaman akan tersedia untuk orang ramai sekurang-kurangnya dua hari bekerja sebelumnya, menurut FDA. FDA juga telah membuat soket di mana orang ramai boleh menulis dengan data, maklumat, dan pandangan. Amit Sachdev, MD, pengarah perubatan di jabatan neurologi di Michigan State University, memberitahu Verywell panel pakar adalah "bahagian standard dari proses persetujuan."
Aducanumab mempunyai sejarah yang tersusun. Biogen menghentikan ujian klinikal dua fasa 3 untuk ubat tersebut pada bulan Mac 2019, setelah menentukan bahawa ubat tersebut tidak memenuhi tujuannya untuk merawat Alzheimer. Syarikat itu juga menghentikan pengembangan aducanumab. Tetapi, pada 22 Oktober 2019, Biogen mendedahkan bahawa mereka telah memohon persetujuan pemasaran FDA terhadap ubat tersebut.
Dalam siaran akhbar, Biogen menjelaskan bahawa syarikat itu menganalisis semula data dari percubaan tersebut untuk memasukkan pesakit yang terus mengambil ubat tersebut selepas tarikh akhir percubaan pada 26 Disember 2018 hingga 21 Mac 2019. Satu percubaan menunjukkan "Pengurangan penurunan klinikal yang ketara," kata syarikat itu.
"Pesakit yang menerima aducanumab mengalami manfaat yang signifikan pada pengukuran kognisi dan fungsi seperti ingatan, orientasi, dan bahasa," pengumuman itu terus. "Pesakit juga mendapat manfaat dari aktiviti kehidupan seharian termasuk melakukan kewangan peribadi, melakukan tugas-tugas rumah tangga seperti membersihkan, berbelanja, dan mencuci pakaian, dan melakukan perjalanan keluar rumah secara bebas."
Biogen juga mengatakan pada bulan November 2019 bahawa syarikat itu tidak perlu melakukan percubaan lain.
Ubat itu mendapat sambutan yang pelbagai dari komuniti perubatan dan Alzheimer. Persatuan Alzheimer mengatakan dalam siaran pers bahawa "digalakkan" bahawa Biogen akan mendapatkan persetujuan FDA tentang aducanumab, sambil menambahkan, "semua rawatan yang sedang dijalankan yang dianggap selamat harus terus dilakukan untuk menentukan keberkesanannya."
Tetapi ada yang menggunakan media sosial untuk mengatakan bahawa persetujuan ubat itu terasa terburu-buru.
Lebih daripada 5 juta orang Amerika menghidap penyakit Alzheimer, menurut Persatuan Alzheimer. Penyakit ini adalah penyebab kematian keenam utama di AS, dan pada masa ini tidak ada rawatan perubatan untuk menghentikan perkembangannya. Sekiranya diluluskan, aducanumab akan menjadi terapi pertama yang dibenarkan untuk memperlambat penurunan penyakit Alzheimer.
Apa Ini Bermakna Untuk Anda
Sekiranya aducanumab disetujui, ia dapat membantu memperlambat perkembangan gejala pada orang dengan penyakit Alzheimer. Sekiranya anda mempunyai orang yang disayangi dengan penyakit ini, tanyakan kepada doktor anda mengenai apakah ubat itu sesuai untuk mereka, jika ubat tersebut tersedia untuk kegunaan pengguna.
Asas Aducanumab
Aducanumab adalah antibodi monoklonal, yang bermaksud versi antibodi buatan makmal. Antibodi adalah komponen protein dari sistem imun yang beredar di dalam darah. Antibodi mengenali bahan asing di dalam badan dan berfungsi untuk meneutralkannya.
Aducanumab, yang diberikan oleh IV, secara selektif mengikat untuk memilih protein amiloid. Dalam penyakit Alzheimer, tahap protein amiloid tertentu yang tidak normal berkumpul untuk membentuk plak yang mengumpulkan antara neuron dan mengganggu fungsi sel. Penyelidikan masih dijalankan untuk lebih memahami bagaimana, dan pada tahap apa Alzheimer, bentuk amiloid tertentu mempengaruhi penyakit dan perkembangannya.
Dalam satu percubaan klinikal, aducanumab menunjukkan penurunan plak amiloid yang besar.
"Penemuan ini kuat dan tidak dapat dipertikaikan; plak menurun secara nyata di semua kawasan otak kortikal yang diperiksa, ”menurut laporan yang diterbitkan diThe Lancet"Namun, kesan klinikal, yang dinilai menggunakan empat skala klinikal setelah enam dan 12 bulan rawatan, kurang pasti." Namun, laporan itu mengatakan, "kajian awal ini menunjukkan aducanumab sebagai buster plak amiloid yang kuat."
Apa Fikiran Pakar?
Secara keseluruhan, mereka teruja dengan kemungkinan menawarkan ubat tersebut kepada pesakit. "Ada beberapa orang yang akan mendapat keuntungan," kata Sachdev.
Scott Kaiser, MD, pakar geriatrik dan pengarah Geriatric Cognitive Health for Pacific Neuroscience Institute di Providence Saint John's Health Center di California, memberitahu Verywell bahawa ubat itu "sangat menarik."
"Terapi untuk mengatasi penyakit Alzheimer sukar difahami," katanya. "Pada masa ini tidak ada terapi farmasi yang mengubah penyakit. Fakta bahawa ada apa-apa yang dapat memberikan keuntungan adalah prestasi besar. Sebagai seseorang yang merawat pesakit demensia setiap hari, jika anda dapat melambatkan perkembangan gejala, menjaga kebebasan orang untuk lebih banyak masa, itu adalah faktor penting dalam kehidupan orang-orang. "
Sekiranya disetujui, aducanumab "memberikan harapan kepada pesakit dan keluarga di mana terdapat sedikit pilihan," kata Kaiser. Kaiser mengakui bahawa "tidak biasa" syarikat mengubah keputusan untuk menghentikan perbicaraan. Tetapi, dia menambah, "ketika anda melihat bukti, nampak jelas ada manfaatnya." Soalan besar, kata Kaiser, adalah adakah lebih banyak kajian perlu dilakukan untuk menentukan sama ada ubat itu selamat. "Itu tugas jawatankuasa ini," katanya.
Sementara obat itu menjanjikan, Sachdev menunjukkan bahwa, "ada kekhawatiran bahawa ubat itu berfungsi terlambat dalam proses penyakit."
Walaupun Sachdev mengatakan bahawa dia berharap aducanumab dapat membantu beberapa pesakit Alzheimer di masa depan, dia juga menekankan pentingnya hidup sihat. "Penuaan anggun sering kali melibatkan kehilangan ingatan. Sukar untuk mengetahui siapa yang akan mengalami masalah dengan aktiviti harian dan siapa yang tidak, ”katanya. "Bagi kebanyakan orang, ubat baru tidak akan menjadi jawapan yang tepat. Pendekatan terbaik adalah membina otak yang sihat dengan membina tubuh yang sihat. "
.jpg)
