koto_feja / Getty Images
Pengambilan Utama
- Ubat baru untuk mengubati ALS memperlambat perkembangan penyakit pada pesakit dalam kajian baru.
- Perbezaan antara pesakit yang mengambil ubat dan pesakit yang mengambil plasebo adalah kecil tetapi ketara.
- Kira-kira 12,000 hingga 15,000 orang di A.S. mempunyai ALS.
Ubat eksperimen dapat membantu memperlambat perkembangan penyakit otak amyotrophic lateral sclerosis (ALS), menurut kajian baru dariJurnal Perubatan New EnglandPilihan rawatan untuk pesakit ALS sangat terhad, oleh itu para penyelidik berharap ubat ini berpotensi berfungsi sebagai terapi pelengkap.
ALS adalah sekumpulan penyakit neurologi yang jarang berlaku yang melibatkan sel-sel saraf yang bertanggungjawab untuk mengawal pergerakan otot sukarela seperti mengunyah, berjalan, dan bercakap, menurut Institut Gangguan Neurologi Nasional dan Strok (NINDS). Penyakit ini bersifat progresif, yang bermaksud gejala bertambah buruk dari masa ke masa, dan pada masa ini tidak ada penawar. Setiap tahun, kira-kira 5,000 orang didiagnosis menghidap ALS di Amerika Syarikat.
Untuk kajian yang diterbitkan pada 3 September, para penyelidik menguji ubat baru, yang merupakan gabungan natrium phenylbutyrate – taurursodiol yang disebut AMX0035, pada pesakit dengan ALS. Daripada pesakit tersebut, 89 diberi ubat baru, sementara 48 diberi plasebo. Para penyelidik kemudiannya mengesan pesakit selama 24 minggu dan mengukur perkembangan penyakit mereka menggunakan Skala Penilaian Fungsional Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALSFRS-R), pengukuran tahap keparahan ALS pesakit.
Pada akhir kajian, pesakit yang mengambil AMX0035 mengalami penurunan fungsi yang lebih lambat daripada mereka yang mengambil plasebo. Para penyelidik meminta percubaan yang lebih lama dan lebih besar sebagai langkah seterusnya untuk ubat tersebut.
"Ini adalah langkah penting ke depan dan berita yang sangat diharapkan bagi orang-orang dengan ALS dan keluarga mereka," kata penulis kajian utama Sabrina Paganoni, MD, PhD, penolong profesor di Harvard Medical School dan Spaulding Rehabilitation Hospital, kepada Verywell. "Pesakit yang dirawat dengan AMX0035 mengekalkan fungsi fizikal lebih lama daripada mereka yang menerima plasebo. Ini bermakna mereka mengekalkan kebebasan lebih banyak dengan aktiviti kehidupan seharian yang penting bagi pesakit seperti kemampuan berjalan, bercakap, dan menelan makanan. "
Apa Ini Bermakna Untuk Anda
Percubaan untuk AMX0035 untuk merawat ALS masih berjalan. Tetapi, seiring dengan berjalannya waktu, ubat baru ini akhirnya dapat menjadi rawatan utama ALS.
Memahami ALS
Apabila pesakit mempunyai ALS, mereka mengalami kemerosotan secara beransur-ansur neuron motoriknya, atau sel-sel saraf yang memberikan komunikasi dari otak ke saraf tunjang dan otot, NINDS menjelaskan. Di ALS, neuron motor di otak dan saraf tunjang merosot atau mati dan berhenti menghantar mesej ke otot. Akibatnya, otot secara beransur-ansur menjadi lemah, berkedut, dan hilang. Lama kelamaan, otak tidak lagi dapat mengawal pergerakan otot secara sukarela.
"ALS adalah penyakit yang sangat sukar bagi pesakit dan keluarga," Amit Sachdev, MD, pengarah perubatan di bahagian perubatan neuromuskular di Michigan State University, memberitahu Verywell.
Akhirnya, seseorang dengan ALS akan kehilangan kemampuan untuk bercakap, makan, bergerak, dan bernafas, kata NINDS.
Sebilangan besar orang dengan ALS mati akibat kegagalan pernafasan dalam 3 hingga 5 tahun sejak gejala muncul pertama kali, menurut NINDS. Kira-kira 10% orang dengan diagnosis akan bertahan selama 10 atau lebih tahun.
Bagaimana AMX0035 Boleh Membantu
Tidak ada rawatan yang berkesan untuk menghentikan atau membalikkan perkembangan penyakit ini. Walau bagaimanapun, terdapat rawatan yang dapat membantu pesakit mengawal gejala mereka dan menjadikannya lebih selesa. Pesakit ALS biasanya diberi kombinasi ubat dengan terapi fizikal yang berpotensi dan sokongan pemakanan.
Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) meluluskan ubat riluzole (Rilutek) dan edaravone (Radicava) untuk merawat ALS. Riluzole dapat membantu mengurangkan kerosakan pada neuron motorik dan memperpanjang kelangsungan hidup seseorang selama beberapa bulan, sementara edaravone dapat membantu memperlahankan penurunan fungsi harian pesakit.
AMX0035 bukan terapi pengganti untuk ubat-ubatan yang ada, kata Paganoni. Sebaliknya, ia dianggap dapat berfungsi sebagai terapi pelengkap.
Sabrina Paganoni, MD, PhD
Ini memberitahu bahawa kita mungkin memerlukan gabungan pelbagai rawatan untuk melawan ALS dengan paling berkesan.
- Sabrina Paganoni, MD, PhDDalam kajian terbaru ini, kebanyakan pesakit sudah menggunakan riluzole, edaravone, atau kedua-duanya. "AMX0035 memberikan manfaat tambahan di atas standard penjagaan," kata Paganoni. "Selain itu, mekanisme tindakan ubat-ubatan ini berbeza. Ini memberitahu kita bahawa kita mungkin memerlukan kombinasi rawatan yang berbeza untuk melawan ALS dengan paling berkesan. "
Tidak ada ubat tunggal yang dihasilkan yang menghentikan perkembangan ALS sepenuhnya, tetapi para pakar berharap untuk rawatan ALS di masa depan. "Rawatan baru diperlukan," kata Sachdev. "Ubat ini akan menjadi langkah yang baik."
Namun, Sachdev memberi amaran, AMX0035 bukanlah ubat ajaib untuk ALS. "Dalam percubaan ini, pasien terus menurun," katanya. "Penurunan mereka melambat tetapi hanya sedikit."
Pada skala ALSFRS-R, peserta kajian yang mengambil nilai AMX0035, rata-rata, 2,32 mata lebih tinggi pada skala 0-48 yang menguraikan kemampuan pesakit untuk menyelesaikan 12 aktiviti harian secara bebas, seperti bercakap, berjalan, dan menulis.
Apa Yang Berlaku Seterusnya Dengan AMX0035
Kajian khusus ini agak pendek, sehingga tidak jelas apakah ubat itu dapat menunda kematian seseorang dan memberi mereka lebih banyak kawalan terhadap pergerakan otot selama beberapa bulan, kata Sachdev. Namun, perbicaraan masih berjalan.
Peserta yang menyelesaikan percubaan diberi pilihan untuk mengambil AMX0035 jangka panjang. "Perpanjangan ini penting kerana ia akan mengajar kita mengenai kesan ubat terhadap kelangsungan hidup," kata Paganoni. "Kami telah mengikuti peserta selama tiga tahun sekarang."
Paganoni berharap akan masa depan rawatan ALS.
"Melambatkan penyakit adalah tujuan penting dalam penyakit yang cepat berkembang seperti ALS kerana penyakit yang lebih perlahan bermaksud pengekalan fungsi fizikal yang lebih lama dan lebih berdikari dengan aktiviti kehidupan seharian," katanya. "Kami berharap, di masa depan, kami dapat menemukan ubat atau kombinasi ubat-ubatan yang dapat menghentikan sepenuhnya atau bahkan membalikkan penyakit ini. Sementara itu, setiap kisah kejayaan seperti ini memberitahu kita bahawa kita berada di jalan yang benar. "
-and-asthma.jpg)
