Rawatan Sindrom Myelodysplastic (MDS)

Sindrom Myelodysplastic, atau MDS, merangkumi pelbagai gangguan yang mempengaruhi fungsi sumsum tulang. Sumsum tulang menjadikan sel darah merah baru, sel putih dan platelet untuk pembekuan, jadi fungsi sumsum yang buruk dapat menyebabkan anemia, jumlah sel yang rendah, dan masalah lain.

Kebimbangan utama dengan MDS adalah a) jumlah rendah dan semua masalah yang berkaitan, dan b) potensi MDS berkembang menjadi barah — leukemia myeloid akut, atau AML.

Jenis MDS yang berlainan diperlakukan dengan sangat berbeza. Tidak semua terapi MDS sesuai untuk setiap pesakit dengan MDS. Pilihan untuk rawatan MDS termasuk rawatan sokongan, terapi intensiti rendah, terapi intensiti tinggi, dan / atau ujian klinikal.

Pertimbangan Rawatan

Semasa membincangkan rancangan rawatan MDS anda dengan doktor anda, faktor yang berkaitan dengan pesakit boleh menjadi sangat penting. Contoh faktor yang berkaitan dengan pesakit merangkumi perkara berikut:

• Bagaimana anda mengikuti aktiviti harian sebelum diagnosis MDS
• Keadaan perubatan lain yang anda ada
• Umur awak
• Kos kewangan pelbagai rawatan
• Risiko rawatan mana yang boleh diterima oleh anda

Ciri-ciri bentuk MDS anda juga sangat penting. Contoh ciri dan penemuan tertentu merangkumi yang berikut:

• Penanda dan hasil pengujian genetik sumsum tulang anda, yang membantu menentukan pilihan yang ada pada anda, kemungkinan MDS anda berkembang menjadi leukemia, dan apa hasil yang diharapkan dari terapi tertentu.
• Bagaimana MDS anda mempengaruhi jumlah sel yang sihat dalam darah anda yang beredar
• Betapa teruknya penyakit anda dari segi jumlah sel "letupan" yang belum matang di sumsum anda

Matlamat anda untuk apa yang anda mahu keluar dari rawatan juga menjadi faktor dalam rancangan tersebut. Contoh tujuan rawatan yang berbeza termasuk yang berikut:

• Hanya untuk merasa lebih baik
• Hadkan keperluan anda untuk melakukan begitu banyak pemindahan
• Meningkatkan anemia, neutropenia, dan trombositopenia anda
• Mencapai pengampunan
• Sembuhkan MDS anda

Tonton dan Tunggu

Bagi pesakit yang mempunyai MDS berisiko rendah seperti yang ditentukan oleh Sistem Pemarkahan Prognostik Antarabangsa, atau IPSS, dan jumlah darah lengkap yang stabil (CBC), kadang-kadang pendekatan terbaik untuk terapi adalah pemerhatian dan sokongan, jika diperlukan.

Dalam kes ini, anda perlu dipantau perubahan sumsum anda yang mungkin menunjukkan perkembangan penyakit ini. CBC biasa, serta aspirasi sumsum tulang dan biopsi, boleh menjadi sebahagian daripada pemantauan.

Penjagaan Sokongan

Penjagaan sokongan merujuk kepada terapi yang digunakan untuk merawat dan menguruskan MDS; rawatan ini dapat memperbaiki keadaan seseorang, tetapi ia tidak dapat menyerang sel yang menyebabkan MDS.

Transfusi

Sekiranya jumlah darah anda mulai turun dan anda mengalami simptom, anda mungkin mendapat manfaat dari pemindahan sel darah merah atau platelet. Keputusan untuk melakukan transfusi akan bergantung pada keadaan perubatan lain yang anda miliki dan bagaimana perasaan anda.

Terapi Beban Besi dan Kelasi

Sekiranya anda mula memerlukan banyak pemindahan darah setiap bulan, anda mungkin berisiko mengalami keadaan yang disebut besi berlebihan. Tahap zat besi yang tinggi dalam pemindahan sel darah merah boleh menyebabkan peningkatan simpanan zat besi di dalam badan anda. Tahap zat besi yang begitu tinggi sebenarnya boleh merosakkan organ anda.

Doktor dapat merawat dan mencegah zat besi yang berlebihan dari pelbagai transfusi menggunakan ubat-ubatan yang disebut besi chelators, yang termasuk terapi oral, deferasirox (Exjade), atau infus yang disebut deferoxamine mesylate (Desferal). Garis panduan praktik oleh Jaringan Kanser Komprehensif Nasional, atau NCCN, kriteria tawaran yang boleh digunakan oleh doktor anda untuk memutuskan apakah anda memerlukan terapi khelasi besi.

Faktor Pertumbuhan

Orang tertentu dengan anemia MDS mungkin mendapat manfaat daripada menerima ubat faktor pertumbuhan yang disebut ejen stimulasi eritropoietin atau protein (ESA). Contoh ESA termasuk epoetin alfa (Eprex, Procrit atau Epogen) atau darbepoetin alfa (Aranesp) yang bertindak lebih lama. Ubat ini diberikan sebagai suntikan ke dalam tisu lemak anda (suntikan subkutan). Walaupun ubat-ubatan ini tidak bermanfaat untuk semua pesakit MDS, ubat-ubatan ini dapat membantu mencegah perjalanan darah pada beberapa orang.

Doktor anda mungkin menawarkan untuk memulakan anda dengan faktor perangsang koloni, seperti G-CSF (Neupogen) atau GM-CSF (leukin), jika jumlah sel darah putih anda menjadi rendah akibat MDS anda. Faktor perangsang koloni membantu meningkatkan badan anda untuk menghasilkan lebih banyak penyakit melawan sel darah putih yang disebut neutrofil. Sekiranya jumlah neutrofil anda rendah, anda berisiko lebih tinggi terkena jangkitan berbahaya. Awasi tanda-tanda jangkitan atau demam, dan berjumpa dengan penyedia perkhidmatan kesihatan secepat mungkin jika anda prihatin.

Terapi Intensiti Rendah

Terapi intensiti rendah merujuk kepada penggunaan kemoterapi intensiti rendah atau agen yang dikenali sebagai pengubah tindak balas biologi. Rawatan ini terutama diberikan dalam keadaan pesakit luar, tetapi beberapa di antaranya mungkin memerlukan rawatan sokongan atau kemasukan ke hospital sesekali, misalnya, untuk merawat jangkitan yang timbul.

Terapi Epigenetik

Sekumpulan ubat-ubatan yang dipanggil agen hypomethylating atau demethylating adalah senjata terbaru dalam memerangi MDS.

Azacitidine (Vidaza) telah disetujui oleh FDA untuk digunakan dalam semua klasifikasi Perancis-Amerika-British (FAB) dan semua kategori risiko IPSS MDS. Ubat ini secara amnya diberikan sebagai suntikan subkutan selama 7 hari berturut-turut, setiap 28 hari sekurang-kurangnya 4-6 kitaran. Kajian azacitidine telah menunjukkan bahawa kira-kira 50% pesakit MDS berisiko tinggi memperhatikan peningkatan dan peningkatan kualiti hidup.Azacitidine sering menyebabkan penurunan awal jumlah sel darah yang mungkin tidak pulih sehingga selepas satu atau dua kitaran pertama.

Jenis agen hipometilasi lain yang digunakan dalam terapi untuk MDS adalah decitabine (Dacogen). Strukturnya sangat mirip dengan azacitidine, ia juga diluluskan oleh FDA untuk semua jenis MDS. Rejimen rawatan umumnya dikaitkan dengan ketoksikan jenis intensiti rendah, dan oleh itu rawatan ini juga dianggap sebagai terapi intensiti rendah. Decitabine boleh diberikan secara intravena atau subkutan.

Terapi Imunosupresif dan Pengubah Tindak balas Biologi

Di MDS, sel darah merah, sel darah putih dan platelet dibunuh atau mati sebelum cukup matang untuk dilepaskan dari sumsum tulang ke dalam aliran darah. Dalam beberapa kes, limfosit (sejenis sel darah putih) bertanggungjawab untuk ini. Bagi pesakit tersebut, mungkin berkesan menggunakan terapi yang memberi kesan kepada sistem imun.

Non-kemoterapi, agen intensiti rendah (pengubah tindak balas biologi) merangkumi globulin anti-thymocyte (ATG), siklosporin, thalidomide, lenalidomide, protein gabungan reseptor faktor nekrosis anti-tumor, dan analog vitamin D. Semua ini menunjukkan sekurang-kurangnya beberapa ujian awal, tetapi banyak yang memerlukan lebih banyak ujian klinikal untuk memahami keberkesanan dalam pelbagai jenis MDS.

Orang yang mempunyai jenis MDS tertentu yang disebut sindrom 5q, di mana terdapat kecacatan genetik pada kromosom 5, mungkin mempunyai tindak balas terhadap ubat yang disebut lenalidomide (Revlimid). Biasanya, lenalidomide digunakan pada pesakit dengan MDS berisiko IPSS rendah atau rendah pertengahan yang bergantung kepada pemindahan sel darah merah. Dalam kajian lenalidomide, banyak pesakit mengalami penurunan keperluan transfusi - hampir 70%, sebenarnya - tetapi terus mengalami jumlah platelet dan neutrofil yang rendah. Manfaat merawat MDS berisiko tinggi, atau subtipe selain sindrom 5q dengan lenalidomide masih dikaji.

Terapi Intensiti Tinggi

Kemoterapi

Pesakit tertentu dengan MDS berisiko tinggi, atau jenis FAB RAEB dan RAEB-T, boleh dirawat dengan kemoterapi intensif.Kemoterapi ini, jenis yang sama yang digunakan dalam rawatan leukemia myelogenous akut (AML), bertujuan untuk memusnahkan populasi sel-sel abnormal di sumsum tulang yang membawa kepada MDS.

Walaupun kemoterapi mungkin bermanfaat bagi beberapa pesakit MDS, penting untuk mempertimbangkan bahawa pesakit yang lebih tua dengan keadaan perubatan lain menghadapi risiko tambahan. Potensi manfaat terapi mesti melebihi risiko yang terlibat.

Penyelidikan sedang dijalankan untuk membandingkan hasil kemoterapi intensif berbanding dengan azacitidine atau decitabine.

Pemindahan Stem Cell

Pesakit dengan IPSS berisiko tinggi MDS mungkin dapat mencapai penyembuhan penyakit mereka dengan pemindahan sel induk allogenik. Malangnya, sifat berisiko tinggi prosedur ini membatasi penggunaannya. Sebenarnya, transplantasi sel induk allogen dapat mempunyai kadar kematian yang berkaitan dengan rawatan hingga 30%. Oleh itu, terapi ini biasanya hanya digunakan pada pesakit muda yang berada dalam keadaan sihat.

Kajian semasa menyiasat peranan transplantasi "mini" bukan myeloablatif pada pesakit tua dengan MDS. Walaupun jenis transplantasi ini secara tradisional dianggap kurang berkesan daripada transplantasi biasa, penurunan ketoksikannya dapat menjadikannya pilihan untuk pesakit yang sebaliknya tidak memenuhi syarat.

Ringkasan

Oleh kerana pelbagai jenis MDS dan jenis pesakit yang berbeza, tidak ada rawatan yang sesuai untuk semua. Oleh itu, penting bagi pesakit MDS untuk membincangkan semua pilihan dengan pasukan penjagaan kesihatan mereka, dan mencari terapi yang akan memberi mereka manfaat terbaik dengan jumlah ketoksikan yang paling sedikit.

Ujian klinikal dengan terapi yang lebih baru untuk MDS sedang dijalankan, jadi nantikan. Sebagai contoh, ruxolitinib (Jakafi) sedang disiasat untuk rawatan pesakit dengan MDS berisiko rendah atau menengah-1.