Bilakah Ujian Klinikal Tahap 1 Dilakukan?

Ujian klinikal Fasa 1 adalah fasa pertama tiga atau empat fasa kajian penyelidikan untuk menguji rawatan pada manusia. Matlamat utama percubaan klinikal adalah untuk menentukan sama ada ubat atau prosedur selamat untuk digunakan oleh manusia. Sebelum ujian klinikal fasa 1, ubat mesti dipelajari secara meluas mengenai sel penyakit di makmal dan / atau pada haiwan makmal. Peranan ujian klinikal fasa 1 pada barah, bagaimanapun, telah berubah sangat dalam beberapa tahun kebelakangan ini, terutama disebabkan oleh Projek Genom Manusia (HGP). Selesai pada tahun 2003, HGP memungkinkan para saintis untuk mengetahui urutan semua gen yang terdapat pada manusia, yang memungkinkan kemajuan perubatan dalam diagnosis dan rawatan banyak penyakit, termasuk barah. Sebelum HGP, ujian klinikal untuk ubat eksperimen baru sering kali dilakukan. usaha "parit terakhir", dengan hanya peluang kecil yang akan mendapat keuntungan seseorang. Sebaliknya, mengambil bahagian dalam ujian klinikal fasa 1 mungkin merupakan pilihan yang sangat baik (dan hanya) untuk memperpanjang umur.

Di samping itu, kerana banyak ubat yang diuji dalam percubaan ini telah dirancang dengan hati-hati untuk mengganggu sasaran tertentu dalam perkembangan dan penyebaran barah, misalnya, mereka cenderung kurang "berisiko" daripada pada masa lalu. Pada masa ini, terdapat banyak orang yang selamat dari barah kerana adanya percubaan eksperimen ini.

Perlu diingat bahawa tujuan ujian klinikal adalah untuk mencari rawatan yang berfungsi lebih baik atau mempunyai kesan sampingan yang lebih sedikit daripada ubat-ubatan yang ada sekarang. Semua ubat yang digunakan untuk merawat barah (atau keadaan apa pun) pernah diuji dalam ujian klinikal. Dan dalam tempoh percubaan itu, satu-satunya orang yang dapat meraih faedah rawatan ini adalah mereka yang terdaftar dalam kumpulan kajian percubaan klinikal.

Definisi dan Tujuan Percubaan Klinikal Tahap 1

Ujian klinikal Tahap 1 mesti dilakukan untuk melihat apakah ubat atau rawatan eksperimentaladalahselamat.Setelah rawatan diuji di makmal atau pada haiwan (disebut ujian praklinikal), ia memasuki percubaan klinikal fasa 1 yang melibatkan pengujian pada manusia. Penting untuk diperhatikan bahawa ujian praklinikal sering dilakukan, dan hasil yang signifikan dan positif mesti dijumpai agar percubaan manusia disetujui.

Ciri-ciri

Ujian klinikal Tahap 1 hanya melibatkan sebilangan kecil orang untuk menentukan sama ada ubat atau rawatan selamat dan untuk menentukan dos ubat yang terbaik dan bagaimana ubat itu harus diberikan (sama ada secara lisan atau intravena). Dos ubat yang rendah biasanya digunakan, dan sekumpulan boleh dibahagikan sehingga beberapa orang menerima dos yang lebih tinggi dan yang lain, dos ubat yang lebih rendah.

Walaupun tujuan utama percobaan ini adalah untuk menilai keselamatan rawatan, mereka juga dapat menentukan bahawa rawatan nampaknya berfungsi dengan baik terhadap barah jika subjek yang terdaftar memberi respons yang baik terhadap ubat tersebut (seperti jika kanker stabil atau menurun dalam ukuran)

Pemantauan

Oleh kerana percubaan fasa 1 adalah kajian pertama yang diuji pada manusia, dan dengan demikian membawa risiko terbesar, orang yang mendaftar dalam kajian ini biasanya dipantau dengan teliti oleh penyelidik kajian. Contohnya, sampel darah dan air kencing dapat dikumpulkan secara berkala. Di samping itu, percubaan ini sering dilakukan di pusat barah utama (seperti pusat yang ditetapkan oleh Institut Kanser Nasional) yang mempunyai ahli onkologi yang pakar dalam jenis kanser tertentu.

Fasa Ujian Klinikal Lain

Terdapat tiga fasa ujian klinikal yang mesti diselesaikan sebelum ubat disetujui oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA). Sekiranya rawatan munculselamatpada akhir percubaan klinikal fasa 1, ia kemudian dapat bergerak maju ke percubaan klinikal fasa 2, kajian yang dilakukan untuk melihat apakah rawatanberkesan. Sekiranya ubat atau rawatan dianggap selamat dalam percubaan fasa 1 dan berkesan dalam percubaan fasa 2, ia akan memasuki percubaan klinikal fasa 3. Ujian klinikal fasa 3 mempunyai populasi kajian yang jauh lebih besar dan dilakukan untuk melihat apakah rawatan tidak hanya selamat dan berkesan tetapiberfungsi lebih baik atau mempunyai kesan sampingan yang lebih sedikitdaripada rawatan yang ada sekarang.

Ujian Klinikal Fasa 1 Telah Berubah

Ujian klinikal Tahap 1, dan apa yang anda jangkakan sekiranya anda mendaftar dalam satu ujian, telah berubah dengan ketara dalam beberapa tahun kebelakangan ini.

Dengan kemajuan dalam perubatan ketepatan, yang memungkinkan rawatan untuk mempertimbangkan perbezaan genetik individu, kemungkinan ujian klinikal fasa 1 akan terus memberikan lebih banyak janji bagi individu daripada sekadar kajian yang dilakukan untuk melihat apakah ubat itu selamat.

Terapi kanser yang disasarkan, yang menargetkan kelainan sel tertentu dan berbeza dari kemoterapi standard, dapat membantu membuat perbezaan untukandaLagipun, jika anda dapat menghambat langkah tertentu yang harus dilalui barah untuk membelah (dan dengan itu tumbuh dan menyebar), ada kemungkinan masuk akal bahawa barah yang terbukti bergantung pada langkah itu akan bertindak balas.

Ubat yang disasarkan selalunya lebih cenderung untuk menahan barah dalam beberapa saat, begitu juga dengan ubat imunoterapi, boleh mengakibatkan tindak balas jangka panjang yang tahan lama.

Contoh: Vitrakvi (Larotrectinib)

Contoh percubaan klinikal fasa 1 yang berjaya adalah terapi Vitrakvi (Larotrectinib) yang disasarkan, yang diberikan kelulusan dipercepat oleh FDA pada tahun 2018. Ubat ini berfungsi dengan menghalang langkah pertumbuhan kanker yang mempunyai genetik tertentu profil, bukannya pada mana-mana barah (orang dengan lebih daripada 17 jenis kanser telah dikaji, termasuk orang dewasa dan kanak-kanak).

Dalam ujian klinikal fasa 1 sebelum persetujuan, ubat itu diberikan kepada orang-orang dengan kanser lanjut yang tidak mempunyai pilihan rawatan lain atau telah maju dengan pilihan tersebut. Dari peserta kajian, 75% memberi tindak balas terhadap ubat tersebut, dan banyak yang terus memberi reaksi ketika tempoh kajian berakhir setelah sembilan bulan. Sebagai perbandingan, jika orang diberi rawatan kemoterapi (jika itu satu pilihan), majoriti akan melihat barah mereka berkembang dalam masa enam bulan. Bahkan ada beberapa orang dengan kanser metastatik atau tidak beroperasi yang mengalami perkembangan tumor yang cukup signifikan sehingga pembedahan kuratif dapat dilakukan.

Mempertimbangkan Percubaan Klinikal Tahap 1

Terdapat beberapa sebab seseorang boleh mempertimbangkan untuk mengambil bahagian dalam ujian klinikal fasa 1. Salah satunya adalah harapan untuk memperbaiki ubat yang dapat membantu orang lain dengan penyakit yang sama di masa depan. Yang lain adalah harapan bahawa ubat atau prosedur baru yang belum diuji pada manusia akan menawarkan peluang bertahan apabila rawatan lain gagal. Satu-satunya cara kemajuan dalam rawatan barah, dan kelangsungan hidup seterusnya, adalah melalui penyertaan manusia dalam ujian klinikal. Walaupun begitu, ujian klinikal bukan untuk semua orang.

Risiko dan Faedah

Penting untuk mempertimbangkan semua risiko dan faedah ujian klinikal jika anda mempertimbangkan untuk mengambil bahagian dalam salah satu kajian ini. Selalunya bermanfaat untuk menulis kebaikan dan keburukan kajian pada sehelai kertas sehingga anda dapat mempertimbangkan pilihan anda. Tidak ada pilihan yang betul atau salah, hanya pilihan yang terbaik untuk anda.

Pilihan Lain untuk Menerima Dadah Eksperimental

Sebahagian besarnya, satu-satunya cara anda boleh menggunakan ubat eksperimental (penyelidikan) adalah dengan mengambil bahagian dalam percubaan klinikal. Itu tidak selalu berlaku, dan sebilangan orang mungkin layak untuk penggunaan ubat penyayang atau akses yang meluas ke ubat yang belum disetujui oleh FDA. Sekiranya anda tidak memenuhi syarat untuk menjalani ujian klinikal tetapi ubat penyiasatan nampaknya menjanjikan untuk barah tertentu anda, anda boleh memilih penggunaan ubat penyayang.

Pokoknya

Ujian klinikal Fasa 1 adalah kajian perubatan pertama di mana ubat baru atau baru yang diperbaiki diuji pada manusia. Walaupun secara tradisional ini menimbulkan kegelisahan dan menyebabkan lelucon tentang menjadi "guinea pig", kajian awal ini dapat dilihat dengan cara yang berbeza. Dari satu sisi mereka mungkin berisiko. Bagaimanapun, tujuan utama percubaan ini adalah untuk menentukan sama ada ubat selamat untuk orang (dan juga untuk mendapatkan idea mengenai dos terbaik untuk digunakan).

Namun, dari sudut yang berbeza, manfaatnya dapat mengatasi risiko percobaan klinikal fasa 1. Banyak ujian klinikal fasa 3 membandingkan ubat-ubatan yang telah dikaji. Bagi pesakit barah, harapannya adalah bahawa ubat akan meningkatkan kelangsungan hidup jika hanya untuk beberapa bulan. Ubat eksperimen baru (dan mungkin kategori ubat baru) boleh membantu lebih banyak daripada apa-apa yang ada sekarang.