Terapi baru muncul dengan kadar yang cukup cepat bagi pesakit dengan barah darah, atau keganasan hematologi, seperti leukemia, limfoma, dan pelbagai myeloma.
jovanmandic / iStock / Getty ImagesKemajuan rawatan di bawah ini mungkin dilihat sebagai langkah kecil, dan bukannya raksasa melonjak ke hadapan; namun, terapi ini dapat memberikan kelebihan bertahan hidup yang sangat bermakna bagi mereka yang terjejas.
Dalam beberapa keadaan, terapi yang muncul bahkan dapat menyalakan api harapan - bahawa rawatan kuratif seperti transplantasi sumsum tulang akhirnya dapat dilakukan — sedangkan sebelumnya, ini mungkin bukan pilihan.
Keuntungan bertahan mesti dipertimbangkan bersama dengan kesan sampingan dan ketoksikan; dalam situasi seperti ini, pesakit biasanya ingin hidup dengan sebaik mungkin (kualiti hidup), dan selama mereka boleh (bertahan hidup).
Terapi yang Baru Diluluskan
Dadah
Penyakit Mempelajari
Kelebihan Perbandingan
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa)
Sel B yang kambuh atau tahan api SEMUA
35.8 peratus mencapai tindak balas yang lengkap (berbanding hanya 17.4 peratus dengan terapi standard)
Masa bertahan rata-rata 8.0 bulan (berbanding 4.9 bulan dengan terapi standard)
Lenalidomide (Revlimid)
Multiple myeloma yang baru didiagnosis
Terapi pemeliharaan dengan lenalidomide selepas pemindahan mengurangkan kadar kematian sebanyak 25 peratus berbanding dengan plasebo atau pemerhatian.
Peningkatan kelangsungan hidup tanpa perkembangan penyakit: 52.8 bulan dengan lenalidomide berbanding 23.5 bulan
Liposom Daunorubicin dan cytarabine untuk suntikan (Vyxeos)
AML yang berkaitan dengan terapi yang baru didiagnosis (t-AML)
AML dengan perubahan berkaitan myelodysplasia (AML-MRC)
Kelangsungan hidup yang lebih baik berbanding dengan pesakit yang menerima rawatan daunorubicin dan cytarabine yang berasingan (rata-rata kelangsungan hidup keseluruhan 9.56 bulan berbanding 5.95 bulan).
1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) untuk Leukemia Limfositik Akut
Kira-kira 5,970 kes baru leukemia limfositik akut (SEMUA) dijangkakan di Amerika Syarikat pada tahun 2017, dengan kira-kira 1.440 kematian pada tahun yang sama, menurut anggaran American Cancer Society. Walaupun terdapat peningkatan dalam beberapa dekad kebelakangan ini dalam rawatan pelbagai jenis barah darah, prognosis bagi pesakit dengan SEMUA ini masih lemah.
Transplantasi sel stem allogenik (transplantasi sumsum tulang dari penderma) menawarkan janji, berpotensi, sebagai penawar bagi orang dewasa dengan SEMUA. Namun, ada rintangan yang harus diatasi: kadar remisi lengkap yang rendah dengan rejimen kemoterapi semasa. Transplantasi sel induk biasanya memerlukan seseorang untuk mencapai pengampunan sepenuhnya dari penyakit itu, dan malangnya, itu bermakna bahawa hanya sedikit orang dewasa dengan sel-B SEM yang kambuh atau refraktori (penyakit yang telah kembali, walaupun ada rawatan) yang dapat menjalani transplantasi.
Oleh itu, pembangun ubat telah mencari alat baru untuk menargetkan sel-sel barah ini. Menyerang sel yang mempunyai penanda yang disebut CD22 mungkin merupakan salah satu alat seperti itu, dalam keadaan yang tepat. CD22 adalah molekul yang dibuat oleh sel-sel tertentu di dalam badan dan diletakkan oleh sel-sel ini, hampir seperti tag, di bahagian luar sel, di dalam membran sel. Pada pesakit dengan sel B-ALL, sel-sel barah mempunyai molekul CD22 ini dalam kira-kira 90 peratus kes-dan itu adalah peluang yang baik dalam perniagaan rawatan barah.
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) adalah antibodi monoklonal anti-CD22 manusiawi yang melekat pada calicheamicin, agen yang dapat membunuh sel yang disasarkan.
Inotuzumab ozogamicin disebut konjugat kerana ia adalah antibodi yang melekat pada, atau terkonjugasi dengan, agen yang dapat membunuh sel. Bahagian antibodi mencari sel yang mempunyai penanda CD22, dan bahagian konjugat memusnahkan sel yang disasarkan.
FDA meluluskan inotuzumab ozogamicin berdasarkan bukti dari percubaan klinikal di mana para penyelidik memeriksa keselamatan dan keberkesanan ubat tersebut berbanding dengan rejimen kemoterapi alternatif. Percubaan ini merangkumi 326 pesakit yang mengalami SEMUA sel B yang kambuh atau refraktori dan yang telah menerima satu atau dua rawatan sebelumnya.
Menurut FDA, dari 218 pesakit yang dinilai, 35.8 peratus yang menerima inotuzumab ozogamicin mengalami tindak balas lengkap, selama 8.0 bulan rata-rata; daripada pesakit yang mendapat kemoterapi alternatif, hanya 17.4 peratus yang mengalami tindak balas yang lengkap, selama 4.9 bulan. Oleh itu, inotuzumab ozogamicin adalah pilihan rawatan baru yang penting untuk SEMUA sel B yang kambuh atau tahan api.
Kesan sampingan biasa dari inotuzumab ozogamicin termasuk tahap platelet yang rendah (trombositopenia), tahap sel darah putih tertentu yang rendah (neutropenia, leukopenia), jangkitan, tahap sel darah merah rendah (anemia), keletihan, pendarahan teruk (pendarahan), demam ( pyrexia), mual, sakit kepala, tahap rendah sel darah putih dengan demam (neutropenia demam), kerosakan hati (transaminase dan / atau gamma-glutamyltransferase meningkat), sakit perut, dan tahap tinggi bilirubin dalam darah (hiperbilirubinemia). Untuk maklumat keselamatan tambahan, lihat maklumat resep lengkap.
2. Lenalidomide (Revlimid) Selepas Pemindahan di Multiple Myeloma
Terapi penyelenggaraan dengan lenalidomide berikutan pemindahan sel induk hematopoietik autologis (pemindahan sumsum tulang melalui derma diri) mengurangkan kadar kematian sebanyak 25 peratus berbanding dengan plasebo atau pemerhatian di kalangan pesakit dengan myeloma multipel yang baru didiagnosis, menurut hasil kajian meta-analisis baru-baru ini.
McCarthy dan rakannya menganalisis data pesakit dari tiga ujian klinikal secara rawak dari Amerika Syarikat, Perancis dan Itali. Kajian itu merangkumi pesakit dengan pelbagai myeloma yang baru didiagnosis yang menerima transplantasi sumsum tulang (autologous) yang disumbangkan sendiri dan kemudian 1,208 daripadanya dirawat dengan lenalidomide selepas itu, sementara 603 pesakit menerima plasebo atau hanya diperhatikan, atau dipantau.
Pesakit yang dirawat dengan lenalidomide mengalami peningkatan kelangsungan hidup, tanpa perkembangan penyakit mereka, dibandingkan dengan mereka yang menerima plasebo atau pemerhatian (52.8 bulan berbanding 23.5 bulan). Seramai 490 pesakit mati. Manfaat kelangsungan hidup yang ketara dilihat pada kumpulan lenalidomide.
Sebilangan besar pesakit dalam kumpulan lenalidomide mengalami keganasan primer kedua hematologi dan keganasan primer kedua tumor pepejal; namun, kadar perkembangan, kematian disebabkan oleh semua sebab, atau kematian akibat myeloma semuanya lebih tinggi pada kumpulan plasebo / pemerhatian.
3. Kemoterapi Gabungan Tetap untuk Leukemia Myeloid Akut
AML adalah barah yang berkembang pesat yang bermula di sumsum tulang dan dengan cepat menyebabkan peningkatan jumlah sel darah putih dalam aliran darah. Kira-kira 21,380 orang akan didiagnosis dengan AML tahun ini, dan kira-kira 10,590 pesakit dengan AML akan mati kerana penyakit ini.
Vyxeos adalah gabungan tetap dari ubat kemoterapi daunorubicin dan cytarabine yang dapat membantu beberapa pesakit hidup lebih lama daripada jika mereka menerima kedua terapi secara berasingan. FDA meluluskan Vyxeos untuk rawatan orang dewasa dengan dua jenis leukemia myeloid akut (AML):
- AML yang berkaitan dengan terapi yang baru didiagnosis (t-AML), dan
- AML dengan perubahan berkaitan myelodysplasia (AML-MRC).
T-AML berlaku sebagai komplikasi kemoterapi atau radiasi pada sekitar 8 hingga 10 peratus daripada semua pesakit yang dirawat kerana barah. Rata-rata, ia berlaku dalam tempoh lima tahun selepas rawatan. AML-MRC adalah sejenis AML yang dikaitkan dengan mempunyai sejarah gangguan darah tertentu dan mutasi utama lain dalam sel leukemia. Kedua-dua pesakit dengan t-AML dan pesakit dengan AML-MRC mempunyai jangka hayat yang sangat rendah.
Dalam percubaan klinikal, 309 pesakit dengan t-AML atau AML-MRC yang baru didiagnosis secara rawak menerima Vyxeos atau diberikan rawatan daunorubicin dan cytarabine secara berasingan, pesakit yang menerima Vyxeos hidup lebih lama daripada pesakit yang menerima rawatan daunorubicin dan cytarabine (median kelangsungan hidup keseluruhan 9.56 bulan berbanding 5.95 bulan).
Kesan sampingan yang biasa termasuk kejadian pendarahan (pendarahan), demam dengan jumlah sel darah putih rendah (neutropenia demam), ruam, pembengkakan tisu (edema), mual, keradangan selaput lendir (mukositis), dan kesan buruk lain termasuk masalah gastrousus. , jangkitan serius dan irama jantung yang tidak normal (aritmia).
.jpg)
